【FDA】在医疗器械的法规递交中利用真实世界证据（附示例）
美国食品药品监督管理局（FDA）保护和促进公众健康的多种方式之一是确保医疗器械的安全性和有效性，确保患者能够及时使用医疗器械并推进医疗器械创新。对于医疗产品的保荐人，长期以来一直认为从前瞻性随机对照试验中提供数据可以证明受管制产品的安全性和有效性。但对于许多医疗器械，与器械或疾病状况相关的实际限制要求对前瞻性随机对照试验采用替代方法，并需要增加试验设计和统计分析的灵活性。
随着电子病历，注册表，医疗索赔，药房数据以及可穿戴设备和移动技术的反馈等真实世界数据（RWD）来源的可用性不断提高，增强了生成可靠的真实世界证据（RWE）的潜力，从而支持FDA的监管决定。RWE是有关通过RWD分析得出的医疗产品的用法、收益和风险的临床证据。通过RWD / RWE可以更清楚地证明医疗产品的真实临床性能，因为受控的临床试验通常无法评估产品在潜在用户的整个临床实践中的所有应用。
CDRH的RWD和RWE经验
FDA的设备与放射卫生中心（CDRH）在2017年关于使用真实证据支持医疗设备监管决策的指南中，阐明了如何评估RWD的相关性和可靠性，以确定它们是否可以生成用于FDA的医疗器械监管决策的RWE类型。。
可以利用RWE将新产品推向市场，也可以来评估现有产品用于新用途的安全性和有效性，以及评估产品在投放市场后的持续有效性和安全性。最近的分析证明了CDRH的经验，它说明了监管决策中已使用的广泛RWE。今天，CDRH发布了该分析的结果，其中包括RWE支持的90种可公开获得的有关不同类型监管文件的示例。这些示例来自整个CDRH以及整个医疗器械整个产品生命周期的完整连续体，但并未包括所有依赖RWE的详尽清单。
利用RWE的诸多数据源和机会
医疗设备（包括移动应用程序）的创新产生了新的数据源，包括设备本身。例如，某些自动体外除颤器（AED）在使用过程中会收集数据，在某些情况下，医院外使用的设备收集的数据会在AED的上市前申请中提交（请参阅P160012，P160032和P160033）。在另一个示例中，对来自15,000名在美国境外使用了移动应用程序的女性数据进行了分析，从而支持了De Novo对避孕用移动软件应用程序的分类请求（请参阅DEN170052）。
如果设计正确，医疗设备注册中心可以提供高质量的RWE。例如，来自美国创伤外科主动脉闭塞手术复苏协会的数据和急性护理手术注册处是支持对大血管闭塞导管适应症进行修改的主要临床证据来源（请参阅K170411）。医疗设备注册表中的数据汇总还可以提供持续的设备安全监视以及有效性的额外证据，以满足上市后数据收集要求。例如，为扩大供体肺部便携式体温灌注系统的使用而进行的上市前批准（PMA）补充的批准条件，包括使用器官共享联合注册网络（UNOS）进行的两项批准后研究。一项研究在UNOS数据库中长期跟踪了上市前临床试验患者，另一项研究利用UNOS注册中心收集批准后接受治疗的一组患者的数据（请参阅P160013 / S002）。
FDA依靠RWE来支持监管决策，以帮助加快患者获得促进公共卫生的创新的机会。FDA还将继续拓宽和改善在许多类型的设备上利用RWE的机会。国家卫生技术评估系统（NEST）可以帮助实现这一目标。FDA正在努力建立NEST，以整合来自临床注册，电子健康记录和医疗账单索赔的数据，以收集有关医疗器械更全面的安全性和有效性证据。
在审查RWE以支持监管决策时，FDA依靠科学可靠的方法和方法来确定所提交的RWE是否具有足够的质量来支持监管决策。利用RWE，CDRH可以更及时地访问更广泛，更丰富的安全信息集，从而更好地保护美国公众，并告知我们对整个产品生命周期的监督。通过释放RWE的力量，我们可以加快医疗产品的开发速度，并在不影响患者安全的前提下，为需要它们的患者带来更快，更高效的新创新和进步。
我们邀请利益相关者查看此处突出显示的选定示例，以便更好地了解RWE的应用范围及其广泛适用性。
原文作者：CDRH设备与放射卫生中心主任Jeff Shuren，医学博士和J.D.，以及CDRH产品评估与质量办公室，临床证据与分析办公室主任，DanielCaños，医学博士。
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